Laboratóriumban növesztett „miniagy” világszínvonalú betegségmodellje válik elérhetővé a Természettudományi Kutatóközpontban

Hírek

A Cambridge-i Egyetem Klinikai Idegtudományi Tanszékén, Dr. Lakatos András vezetésével és Dr. Szebényi Kornélia elsőszerzőségével a Nature Neuroscience-ben megjelent tanulmány egy új cerebrális organoid („miniagy”) betegségmodelljét írja le, rávilágítva az amiotrófiás laterálszklerózis és a frontotemporális demencia (ALS/FTD) betegségek kezdeti sejttípus-specifikus elváltozásaira. A kutatás eredménye új és reprodukálható humántranszlációs platformot jelent a preklinikai ALS/FTD-mechanizmusok, valamint a korai megelőző és terápiás megközelítések vizsgálatához, ezzel segíti e neurodegeneratív betegségek mélyebb megértését és hatékonyabb terápiák fejlesztését.

Kép1

Az ALS/FTD izombénuláshoz és kognitív hanyatláshoz vezető végzetes és gyorsan romló neurológiai spektrumbetegség, amelynek megállítására vagy visszafordítására jelenleg nincsenek kezelések. A terápiák fejlesztését eddig jelentősen hátráltatta a komplex és megbízható humán modellek hiánya, amelyek alkalmasak lennének a kezdeti és a betegség lefolyása során kialakuló patológia pontos mechanizmusainak vizsgálatára.

Dr. Szebényi Kornélia az elmúlt közel négy évben Dr. Lakatos András laborjában dolgozott posztdoktori kutatóként, munkája során ALS/FTD-betegek őssejtjeit használta „miniagyak” előállítására. Ez lehetővé tette a korai és egymástól egyértelműen elkülöníthető génexpressziós és proteinhomeosztázis-változások megfigyelését a különböző – a betegség szempontjából releváns – sejtpopulációkban. Emellett a kutatók azt is bemutatták, hogy ezek a változások visszafordíthatók.

Dr. Szebényi Kornélia 2021 novemberében csatlakozott az ELKH Természettudományi Kutatóközpont (TTK) Metabolikus Gyógyszer-kölcsönhatások Kutatócsoportjához, ahol az agyorganoid-modelleket a neurotoxicitás és az idegrendszert érintő elváltozások vizsgálatára fogja használni, szoros együttműködésben a Cambridge-i kutatócsoporttal.

A tanulmányt összefoglaló angol nyelvű közlemény itt olvasható.