A Szegedi Tudományegyetem három karának és az ELKH Szegedi Biológiai Kutatóközpontnak (SZBK) összesen 11 kutatócsoportját összefogó konzorcium kutatói új gyógyszerjelölt hatóanyagokat azonosítottak, valamint a vegyületek központi idegrendszerbe juttatására alkalmas új gyógyszerhordozó rendszereket dolgoztak ki. A most zárult négyéves GINOP projekt közel 720 millió forint európai uniós támogatással valósult meg.

A projekt fő célja egy új idegsejtvédő, gyulladáscsökkentő gyógyszerjelölt vegyületcsalád azonosítása, és a klinikai alkalmazását megelőző széles körű vizsgálata volt. A célnak legjobban megfelelő kiválasztott vegyület (kódja: 0758-S) további fejlesztése hozzájárulhat a demenciával és mozgáskiesésekkel járó betegségek – például Alzheimer-, Parkinson-, Huntington-kór, amiotróf laterális szklerózis, prionbetegségek – megelőzésére és kezelésére alkalmas gyógyszerek kifejlesztéséhez.

Ismeretes, hogy az agyi sejtek – elsősorban az idegsejtek – pusztulásával járó folyamatokat a jelenleg használatban lévő gyógyszerek és kezelések nem akadályozzák meg, ezért a demenciával, illetve a mozgási funkciók leépülésével járó betegségeknek nincs oki gyógykezelése. Új felismerés, hogy valamennyi ilyen betegségben kialakul az agyszövet krónikus gyulladása (neuroinflammáció), amit a klasszikus gyulladásgátló gyógyszerek nem tudnak meggátolni. A konzorcium ezért egy viszonylag új receptorfehérje, a szigma-1 receptor aktiválására alkalmas vegyületek azonosítását és újak tervezését, majd ezek élettani és farmakológiai hatásainak vizsgálatát tűzte ki célul.

Az egymásra épülő, összehangolt munka eredményeképpen a konzorciumban részt vevő fizikus, vegyész, gyógyszerész, biológus és orvos szakembereknek a 4000 vegyületet tartalmazó saját könyvtárukból, illetve a tervezett új molekulák közül sikerült több olyan új vegyületet azonosítani és tiszta formában előállítani, amelyek számos preklinikai in vitro és in vivo kísérletben sejtvédő és gyulladásgátló hatásúnak bizonyultak. Ezek a vegyületek emellett a vér-agy gáton át bekerülnek az agyba. A hatóanyagok egy része sejtosztódást gátló hatással rendelkezik, míg a vezérvegyület (0758-S) epilepsziásgörcs-gátló hatást is mutat.

A kifejlesztett gyógyszerhordozó rendszerek között a kutatók találtak olyat, amely elősegítette a vezérvegyület hatékonyabb bejutását a központi idegrendszerbe. Az orron keresztül alkalmazott készítmény lehetővé teszi a fejlesztés alatt álló hatóanyag közvetlen bejuttatását az agyba a vér-agy gát megkerülésével.

A GINOP-2.3.2-15-2016-00060 azonosítószámú kutatási projekt 2017. április 1-jén indult és 2021. december 31-én ért véget, vezetője Prof. Janáky Tamás volt. A konzorcium tagjai, köztük az SZBK Dr. Török Zsolt által vezetett Molekuláris Stresszbiológia, Dr. Deli Mária által vezetett Biológiai Barrierek kutatócsoportjai, és a Dr. Tömböly Csaba által vezetett Kémiai Biológiai Laboratórium a jövőben folytatni kívánják az említett idegrendszeri betegségek megelőzésére és kezelésére potenciálisan alkalmas gyógyszerjelölt anyagaik további fejlesztését.